أحدث موافقات الFDA - تحديث شهر مايو

 موافقات FDA الجديدة في عالم الأدوية: نظرة على أحدث العلاجات الواعدة

مقدمة:

دايماً موافقات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بتكون حدث مهم في عالم الطب والصيدلة، لإنها بتفتح الباب قدام علاجات جديدة ممكن تغير حياة ملايين المرضى حوالين العالم. الحصول على موافقة الـFDA مش حاجة سهلة أبداً، ده بيعكس سنين طويلة من البحث العلمي الدقيق والتجارب السريرية المكثفة اللي بتأكد أمان وفعالية الدوا الجديد. لما دوا بياخد الضوء الأخضر من الـFDA، ده معناه إنه عدى مراحل اختبار صارمة جداً، وإن الفوايد بتاعته تفوقت على أي مخاطر محتملة. الموافقات دي مش بس بتدي أمل للمرضى اللي بيعانوا من أمراض مختلفة، لكن كمان بتشجع شركات الأدوية على الاستمرار في الابتكار وتطوير علاجات لأمراض كانت بتعتبر مستعصية أو ملهاش علاج فعال قبل كده. في المقال ده، هنلقي نظرة على مجموعة من الأدوية اللي خدت موافقة الـFDA مؤخراً، وهنتعرف على تفاصيلها واستخداماتها والشركات اللي وراها، عشان نفهم أكتر إزاي العلم بيتقدم وبيوفرلنا حلول جديدة لمشاكل صحية كتير.

 سيلارسدي (Selarsdi™ - أوستيكينوماب-أيكن)

سيلارسدي، أو باسمه العلمي أوستيكينوماب-أيكن، ده واحد من الأدوية البيولوجية الحديثة اللي خدت موافقة الـFDA مؤخراً، وتحديداً الموافقة الأولية كبديل حيوي كانت في 16 أبريل 2024، وبعدها خد موافقة مهمة جداً كبديل حيوي قابل للتبادل مع دوا "ستيلارا" المشهور في 30 أبريل 2025. الدوا ده بييجي على شكل حقن، وليه كذا شكل صيدلاني عشان يناسب مختلف الحالات والجرعات المطلوبة. فيه منه حقن جاهزة للاستخدام مرة واحدة بتتحقن تحت الجلد بتركيزات مختلفة زي 45 مجم لكل نص ملليلتر، أو 90 مجم لكل ملليلتر. كمان فيه منه قوارير (vials) بتستخدم مرة واحدة برضه للحقن تحت الجلد، أو قوارير تانية بتركيز 130 مجم لكل 26 ملليلتر ودي بتستخدم للتسريب في الوريد، خصوصاً للجرعات الأولية الكبيرة اللي بيحتاجها مرضى كرون أو التهاب القولون التقرحي.

بالنسبة للجرعات، فهي بتختلف بشكل كبير على حسب المرض اللي بيتعالج بيه المريض ووزنه. مثلاً، في حالات الصدفية اللويحية والتهاب المفاصل الصدفي، لو المريض بالغ أو طفل فوق 6 سنين ووزنه لحد 100 كيلو جرام، بياخد جرعة 45 مجم تحت الجلد في الأول، وبعدها بأربع أسابيع جرعة تانية، وبعد كده بياخد جرعة كل 12 أسبوع. أما لو المريض البالغ وزنه أكتر من 100 كيلو، فالجرعة بتكون 90 مجم بنفس الطريقة. الوضع مختلف شوية في حالات مرض كرون والتهاب القولون التقرحي للبالغين، لإنهم بيبدأوا بجرعة تحميل كبيرة عن طريق التسريب الوريدي بتعتمد على وزنهم، وبعد كده بياخدوا جرعة مداومة 90 مجم تحت الجلد كل 8 أسابيع.

أهم فوايد سيلارسدي إنه بديل حيوي (biosimilar) قابل للتبادل مع دوا ستيلارا، وده معناه إنه ممكن يستخدم مكانه بنفس الكفاءة والأمان المتوقعين، وده بيفتح الباب لتوفير خيارات علاجية أرخص للمرضى. الدوا ده بيشتغل عن طريق إنه بيستهدف بروتين معين اسمه p40، وده بروتين مهم في عمل سيتوكينات اسمها إنترلوكين-12 وإنترلوكين-23، والسيتوكينات دي ليها دور كبير في الأمراض المناعية زي الصدفية والتهاب المفاصل الصدفي، وكمان الأمراض الالتهابية زي مرض كرون والتهاب القولون التقرحي. وبالتالي، لما الدوا ده بيوقف شغل البروتين ده، بيساعد في السيطرة على الالتهاب والأعراض المصاحبة للأمراض دي.

سيلارسدي بيستخدم لعلاج كذا حالة، منها البالغين والأطفال فوق 6 سنين اللي عندهم صدفية لويحية متوسطة أو شديدة ومحتاجين علاج ضوئي أو علاج جهازي. كمان بيستخدم لعلاج البالغين والأطفال فوق 6 سنين اللي عندهم التهاب مفاصل صدفي نشط. وبالنسبة للبالغين، بيستخدم لعلاج مرض كرون النشط المتوسط أو الشديد، وكمان التهاب القولون التقرحي النشط المتوسط أو الشديد.

بالنسبة للسعر المتوقع، فلسه متحددش سعر رسمي ليه بشكل علني، لكن بما إنه بديل حيوي، فالمفروض يكون سعره أقل من الدوا الأصلي (ستيلارا)، وده هيساعد في تقليل تكاليف العلاج على المرضى والنظام الصحي بشكل عام. أما بخصوص براءة الاختراع، فسيلارسدي كبديل حيوي لدوا ستيلارا، فده معناه إن براءات الاختراع الأساسية للدوا الأصلي انتهت أو قربت تنتهي، وده سمح بتطوير وتسويق البديل الحيوي ده بعد ما خد موافقة الـFDA كبديل حيوي قابل للتبادل.

الشركة اللي طورت سيلارسدي هي شركة ألفوتك (Alvotech)، أما الشركة المسئولة عن تسويقه بشكل حصري في الولايات المتحدة الأمريكية فهي شركة تيفا فارماسيوتيكالز (Teva Pharmaceuticals) المعروفة.

 رينڤوك (Rinvoq - أوباداسيتينيب)

نيجي بقى لدوا تاني مهم خد موافقات جديدة من الـFDA وهو "رينڤوك"، واسمه العلمي أوباداسيتينيب. الدوا ده مش جديد بالكامل، لإن موافقته الأولانية كانت في 16 أغسطس 2019 لعلاج التهاب المفاصل الروماتويدي، لكن الـFDA وافقت على استخدامه في دواعي استعمال جديدة بعد كده، وآخرها كانت موافقة مهمة في 29 أبريل 2025 لعلاج حالة اسمها التهاب الشرايين ذو الخلايا العملاقة. رينڤوك ده بييجي على شكل أقراص ممتدة المفعول بتتاخد عن طريق الفم، وكمان فيه منه محلول فموي اسمه "رينڤوك إل كيو" وده مخصص للأطفال. الشكل الصيدلاني ده بيخليه مريح للمرضى مقارنة بأدوية تانية كتير بتحتاج حقن.

الجرعات بتاعة رينڤوك بتختلف على حسب الحالة اللي بتتعالج، وكمان على حسب تركيبة الدوا إذا كانت أقراص أو محلول. مثلاً، في حالات التهاب المفاصل الروماتويدي والتهاب المفاصل الصدفي وأنواع تانية من التهابات المفاصل، الجرعة المعتادة للبالغين بتكون 15 مجم مرة واحدة في اليوم. أما في حالات الإكزيما (التهاب الجلد التأتبي)، الجرعة بتبدأ بـ15 مجم وممكن تزيد لـ30 مجم لو مفيش استجابة كافية. وفي حالات التهاب القولون التقرحي ومرض كرون، الجرعات بتكون أعلى في البداية (جرعة تحريضية) وبعد كده بتقل لجرعة مداومة. وطبعاً، مهم جداً إن المريض يلتزم بتعليمات الدكتور بالظبط في موضوع الجرعات ده.

الفوايد الأساسية لرينڤوك بتيجي من إنه بينتمي لمجموعة أدوية اسمها مثبطات جانوس كيناز (JAK inhibitors). الإنزيمات دي ليها دور مهم في الإشارات اللي بتحصل جوه الخلايا وبتسبب الالتهاب والمشاكل المناعية. رينڤوك بيوقف شغل الإنزيمات دي، وبالتالي بيساعد في السيطرة على الالتهاب في مجموعة كبيرة من الأمراض المناعية والالتهابية. وكمان بيعتبر خيار كويس للمرضى اللي مجابوش نتيجة كويسة مع علاجات تانية أو مبقدروش يستحملوها.

رينڤوك بيستخدم لعلاج أمراض كتير عند البالغين، زي التهاب المفاصل الروماتويدي المتوسط أو الشديد، والتهاب المفاصل الصدفي النشط، والتهاب الفقار المقسط، وكمان نوع من التهاب الفقار مبيظهرش في الأشعة بس بيكون فيه علامات التهاب واضحة. ده غير استخدامه في حالات الإكزيما المتوسطة أو الشديدة اللي مبتحتسنش مع الأدوية التانية، وكمان التهاب القولون التقرحي ومرض كرون المتوسط أو الشديد، وأخيراً التهاب الشرايين ذو الخلايا العملاقة. وبالنسبة للأطفال، ممكن يستخدم من سن سنتين في بعض أنواع التهابات المفاصل، ومن سن 12 سنة في حالات الإكزيما بنفس شروط البالغين.

بالنسبة للسعر المتوقع، فده بيختلف من بلد للتانية وعلى حسب التأمين الصحي والصيدلية. عشان كده، الأحسن إن الواحد يسأل في الصيدليات أو شركات التأمين عشان يعرف السعر بالظبط. أما براءة الاختراع، فرينڤوك ده دوا أصلي طورته شركة آبفي (AbbVie)، وعادة الأدوية الجديدة بتكون محمية ببراءات اختراع بتدي الشركة حقوق حصرية لإنتاجه وتسويقه لفترة معينة، وبعد ما الفترة دي بتخلص ممكن تظهر منه أدوية جنيسة (بدائل أرخص).

الشركة المنتجة لرينڤوك هي شركة آبفي (AbbVie Inc.)، وهي شركة عالمية معروفة في مجال الأدوية.

زيفاسكين (Zevaskyn™ - براديماجين زاميكيراسيل)

نتكلم دلوقتي عن دوا تالت خد موافقة الـFDA مؤخراً وهو "زيفاسكين"، واسمه العلمي الطويل شوية "براديماجين زاميكيراسيل". الدوا ده يعتبر نقلة نوعية لإنه علاج جيني بيعتمد على الخلايا، وخد موافقته في 29 أبريل 2025. الشكل الصيدلاني بتاعه مختلف عن الأدوية التقليدية، فهو عبارة عن شرايح جلدية متعدلة وراثياً بتستخدم بشكل موضعي على الجروح. طريقة تحضيره كمان مميزة، لإنهم بياخدوا خلايا من جلد المريض نفسه، وبيعدلوها وراثياً في المعمل، وبعدين بينموها عشان تكون الشرايح الجلدية دي.

بالنسبة للجرعات، فالطريقة اللي بيستخدم بيها زيفاسكين هي إنه بيتحط على الجروح مباشرة. الجرعة وعدد مرات الاستخدام بتعتمد على حجم الجرح ومكانه، والدكتور هو اللي بيحدد ده. بما إن المنتج ده بيتحضر من خلايا المريض نفسه (يعني ذاتي أو autologous)، فكل علاج بيكون مخصص للمريض ده بالذات.

أهم فوايد زيفاسكين إنه أول علاج جيني بيعتمد على الخلايا توافق عليه الـFDA لعلاج الجروح عند المرضى الكبار والأطفال اللي عندهم مرض جلدي وراثي نادر ومؤلم جداً اسمه "انحلال البشرة الفقاعي الحثلي المتنحي" (Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa - RDEB). المرض ده بيخلي الجلد هش جداً وبيعمل تقرحات وبثور شديدة. زيفاسكين بيقدم أمل جديد للمرضى دول عن طريق إنه بيدخل نسخ سليمة من جين اسمه COL7A1 لخلايا جلد المريض. الجين ده بيكون فيه مشكلة عند مرضى الـRDEB، وهو مسئول عن إنتاج بروتين الكولاجين السابع اللي بيخلي طبقات الجلد متماسكة. لما الجين السليم ده بيدخل، بيساعد على تكوين الكولاجين ده وبالتالي بيحسن التئام الجروح وبيقلل ظهورها تاني في المناطق اللي اتعالجت، وده اللي أظهرته الدراسات السريرية زي دراسة المرحلة التالتة اللي اسمها VIITAL™.

دواعي استعمال زيفاسكين محددة جداً، فهو بيستخدم لعلاج الجروح عند المرضى الكبار والأطفال (من سن 6 شهور تقريباً حسب بعض المصادر، أو بشكل عام للأطفال حسب مصادر تانية) اللي عندهم مرض انحلال البشرة الفقاعي الحثلي المتنحي (RDEB).

بالنسبة للسعر المتوقع، فلسه متحددش سعر رسمي ليه، لكن عادةً العلاجات الجينية والخلوية بتكون غالية جداً وده بسبب التعقيد الكبير في تطويرها وإنتاجها وتخصيصها لكل مريض. فغالباً هيكون سعره مرتفع. أما براءة الاختراع، فبما إن زيفاسكين علاج جيني مبتكر وجديد، فأكيد هيكون محمي ببراءات اختراع بتدي الشركة اللي طورته حقوق حصرية لإنتاجه وتسويقه لفترة معينة.

الشركة اللي أنتجت وطورت زيفاسكين هي شركة أبيونا ثيرابيوتكس (Abeona Therapeutics Inc.).

أتزومي (Atzumi™ - ديهيدروإرغوتامين ميسيلات)

الدوا الرابع اللي هنتكلم عنه هو "أتزومي"، واسمه العلمي ديهيدروإرغوتامين ميسيلات. ده خد موافقة الـFDA في 30 أبريل 2025. أتزومي ده عبارة عن مسحوق للأنف، وكان معروف قبل كده باسم STS101. الميزة في الدوا ده إنه بيستخدم تقنية اسمها SMART (Simple MucoAdhesive Release Technology)، ودي تقنية بتجمع بين المسحوق المتقدم وجهاز خاص عشان يسهل وصول الدوا للجسم عن طريق الأنف.

بالنسبة للجرعات، أتزومي بيتاخد عن طريق بخة واحدة في فتحة أنف واحدة، والجهاز بتاعه بيستخدم بطريقة معينة عشان يوصل الجرعة المطلوبة. الجرعة الواحدة بتكون 5.2 مجم. لو المريض محتاج جرعة تانية، ممكن ياخدها بعد ساعة على الأقل من الجرعة الأولانية. بس مهم جداً إن المريض مياخدش أكتر من جرعتين (يعني 10.4 مجم) في خلال 24 ساعة. وكمان، لم يتم إثبات أمان استخدام أكتر من 4 جرعات في خلال أسبوع أو 12 جرعة في خلال شهر.

الفوايد الأساسية لأتزومي إنه بيقدم تركيبة جديدة من دوا ديهيدروإرغوتامين ميسيلات (DHE)، وده دوا معروف بقاله أكتر من 70 سنة في علاج الصداع النصفي. الطريقة الجديدة دي بتخليه سهل الاستخدام ومش محتاج حقن، وفي نفس الوقت بيوصل الدوا بسرعة للجسم عن طريق الأنف، وده بيساعد على امتصاص سريع وتركيزات عالية ومستدامة من الـDHE في الدم. كمان، الجهاز بتاعه سهل الحمل والاستخدام، والمريض يقدر يستخدمه بنفسه بسهولة.

أتزومي بيستخدم بشكل أساسي للعلاج الحاد للصداع النصفي، سواء كان الصداع ده معاه هالة (aura) أو من غيرها، وده للبالغين. لكن مهم نعرف إنه مش مخصص للعلاج الوقائي من الصداع النصفي، ولا لعلاج أنواع تانية من الصداع النصفي زي الصداع النصفي الفالجي أو الصداع النصفي اللي بيكون معاه هالة جذع الدماغ.

بالنسبة للسعر المتوقع، فلسه متحددش سعر رسمي ليه بشكل علني. عادةً أسعار الأدوية الجديدة بتعتمد على عوامل كتير زي تكاليف التطوير والمنافسة في السوق والتغطية التأمينية. أما براءة الاختراع، فأتزومي كمنتج جديد طورته شركة ساتسوما فارماسيوتيكالز، فغالباً هيكون محمي ببراءات اختراع بتدي الشركة حقوق حصرية لإنتاجه وتسويقه لفترة معينة.

الشركة المنتجة لأتزومي هي شركة ساتسوما فارماسيوتيكالز (Satsuma Pharmaceuticals, Inc.).

إيماڤي (IMAAVY™ - نيبوكاليماب-آهو)

آخر دوا هنتكلم عنه في جولتنا دي هو "إيماڤي"، واسمه العلمي نيبوكاليماب-آهو. الدوا ده خد موافقة الـFDA في أواخر أبريل 2025، تحديداً يوم 29 أو 30 أبريل حسب المصادر المختلفة. إيماڤي ده بييجي على شكل حقن بتتاخد في الوريد، ومتوفر في قوارير بجرعة واحدة بس بتركيزات مختلفة زي 300 مجم لكل 1.62 ملليلتر، أو 1200 مجم لكل 6.5 ملليلتر.

بالنسبة للجرعات، فالدكتور هو اللي بيحددها بالظبط. الجرعة الأولانية الموصى بيها بتكون 30 مجم لكل كيلو جرام من وزن المريض، وبتتاخد عن طريق التسريب في الوريد لمدة مش أقل من نص ساعة. بعد أسبوعين من الجرعة دي، المريض بياخد جرعة مداومة 15 مجم لكل كيلو جرام، وبرضه عن طريق التسريب في الوريد لمدة مش أقل من ربع ساعة، وبيستمر على الجرعة دي كل أسبوعين. مهم جداً إن الدوا ده يتخفف بمحلول كلوريد الصوديوم 0.9% قبل ما يتحقن، ولازم يتاخد عن طريق تسريب وريدي باستخدام فلتر معين حجمه 0.2 ميكرون. وقبل ما المريض يبدأ العلاج، لازم الدكتور يتأكد إنه واخد كل التطعيمات المناسبة لسنه.

أهم فوايد إيماڤي إنه جسم مضاد أحادي النسيلة بشري بيشتغل كمانع لمستقبلات معينة اسمها مستقبلات Fc الوليدية (FcRn). الدوا ده بيقدم أمل جديد للمرضى اللي عندهم مرض الوهن العضلي الوبيل المعمم (gMG)، وبيقدر يوفر تحكم طويل الأمد في المرض لأكبر شريحة من المصابين بيه. طريقة شغله مميزة، لإنها بتقلل بشكل كبير الجلوبيولين المناعي G (IgG) في الجسم، وده بيتضمن الأجسام المضادة الذاتية الضارة اللي بتسبب المرض، من غير ما يأثر على وظايف المناعة التانية. الدراسات السريرية زي دراسة Vivacity-MG3 أظهرت إن إيماڤي بيقدر يتحكم في المرض بشكل كويس جداً لمدة توصل لـ24 أسبوع مقارنة بالعلاج الوهمي، وده بيخلي المرضى يقدروا يرجعوا يمارسوا حياتهم اليومية بشكل طبيعي زي المضغ والبلع والكلام والتنفس. والمرضى اللي كملوا في دراسة تانية مفتوحة حافظوا على التحسن ده لمدة وصلت لـ20 شهر. كمان، الدوا ده بيقلل مستويات الأجسام المضادة الذاتية بسرعة وبشكل مستمر بنسبة توصل لـ75% من أول جرعة وطول فترة المتابعة.

إيماڤي بيستخدم لعلاج الوهن العضلي الوبيل المعمم (gMG) عند البالغين والأطفال من سن 12 سنة وأكتر، بشرط إنهم يكون عندهم أجسام مضادة إيجابية لمستقبلات الأسيتيل كولين (AChR) أو أجسام مضادة إيجابية لكيناز التيروزين الخاص بالعضلات (MuSK).

بالنسبة للسعر المتوقع، فلسه متحددش سعر رسمي ليه بشكل علني. لكن عادةً العلاجات البيولوجية المبتكرة بتكون غالية. شركة جونسون آند جونسون قالت إنها ملتزمة بإنها توفر الدوا ده للمرضى بسعر مناسب، وإنها هتقدم برنامج دعم للمرضى في أمريكا ممكن يخليهم يدفعوا أقل تكلفة ممكنة للحقنة. ومن المتوقع إن الدوا يكون متوفر في الأسواق في مايو 2025.

أما براءة الاختراع، فإيماڤي كدوا جديد طورته شركة جونسون آند جونسون، فأكيد هيكون محمي ببراءات اختراع بتدي الشركة حقوق حصرية لإنتاجه وتسويقه لفترة معينة.

الشركة المنتجة لإيماڤي هي شركة جونسون آند جونسون (Johnson & Johnson) العالمية.

في النهاية,

زي ما شفنا، كل دوا من الأدوية دي بيمثل خطوة لقدام في مجاله، سواء كان بديل حيوي بيوفر تكلفة زي سيلارسدي، أو علاج مبتكر بيستهدف أمراض مناعية معقدة زي رينڤوك وإيماڤي، أو حتى علاج جيني واعد زي زيفاسكين، أو تركيبة جديدة بتسهل حياة مرضى الصداع النصفي زي أتزومي. الموافقات دي بتورينا قد إيه البحث العلمي والتطوير في مجال الأدوية مهم، وإزاي ممكن يغير حياة الناس للأحسن. طبعاً، كل دوا من دول ليه ظروف استخدام معينة ومحتاج إشراف طبي دقيق، لكن مجرد وجود الخيارات دي بيدي أمل كبير للمرضى وللأطباء المعالجين. وفي النهاية، بنتمنى إن التقدم ده يستمر، ونشوف علاجات أكتر وأكتر لأمراض مختلفة في المستقبل القريب.

المصادر:

https://ir.tevapharm.com/news-and-events/press-releases/press-release-details/2025/Teva-and-Alvotech-Announce-FDA-Approval-of-Interchangeability-for-SELARSDI-ustekinumab-aekn-with-Stelara-ustekinumab/default.aspx
https://ir.tevapharm.com/news-and-events/press-releases/press-release-details/2025/Teva-and-Alvotech-Announce-FDA-Approval-of-Interchangeability-for-SELARSDI-ustekinumab-aekn-with-Stelara-ustekinumab/default.aspx
https://investors.abeonatherapeutics.com/press-releases/detail/303/u-s-fda-approves-zevaskyn-prademagene-zamikeracel
https://news.abbvie.com/2025-04-29-RINVOQ-R-upadacitinib-Receives-U-S-FDA-Approval-for-Giant-Cell-Arteritis-GCA
https://www.cgtlive.com/view/fda-approves-abeona-therapeutics-epidermolysis-bullosa-gene-therapy-pz-cel
https://www.prnewswire.com/news-releases/satsuma-pharmaceuticals-announces-us-fda-approval-for-atzumi-dihydroergotamine-nasal-powder-for-the-acute-treatment-of-migraine-302443234.html
https://www.jnj.com/media-center/press-releases/johnson-johnson-receives-fda-approval-for-imaavytm-nipocalimab-aahu-a-new-fcrn-blocker-offering-long-lasting-disease-control-in-the-broadest-population-of-people-living-with-generalized-myasthenia-gravis-gmg

https://www.selarsdi.com/
https://www.rinvoq.com/
Drugs.com
https://www.drugs.com/history/selarsdi.html
https://www.drugs.com/history/selarsdi.html
https://www.drugs.com/history/rinvoq.html
https://www.drugs.com/history/zevaskyn.html
https://www.drugs.com/history/atzumi.html
https://www.drugs.com/history/imaavy.html
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/761343s000lbl.pdf
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2023/211675s015lbl.pdf
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/761430s000lbl.pdf

https://www.satsumarx.com/wp-content/uploads/2025/04/Atzumi-101-US-PI-1.pdf